Saúde Pública

Terapia genética para tratamento de câncer

15/12/2017 - 11:20

O FDA (U.S. Food and Drug Administration) autorizou em agosto deste ano a primeira terapia genética nos Estados Unidos, inaugurando uma nova abordag...

          A leucemia linfoblástica (ou linfoide) aguda (LLA) é um câncer do sangue e medula óssea caracterizado pela produção anormal de linfócitos das linhagens B ou T, sendo B o tipo mais frequente1. A doença progride rapidamente e é o tipo de câncer mais comum em crianças1,2, com incidência de 1:2.000 crianças de 0-15 anos1. Aproximadamente 80-85% dos diagnósticos pediátricos para LLA tem origem nas células precursoras B e são positivos para CD192. O Instituto Nacional do Câncer estima que aproximadamente 3.100 pacientes com idade igual ou inferior a 20 anos são diagnosticados com LLA cada ano2.

            O FDA (U.S. Food and Drug Administration) autorizou em agosto deste ano a primeira terapia genética nos Estados Unidos, inaugurando uma nova abordagem para o tratamento de câncer e outras doenças graves e fatais3. Kymriah (tisagenlecleucel) foi provado para uso em pacientes com idade inferior a 25 anos com LLA de células precursoras B, para os quais o câncer não respondeu ao tratamento ou retornou após tratamento inicial1,2,3, o que ocorre em 15-20% dos pacientes3.

            Tisagenlecleucel é um tratamento imunoterápico personalizado, feito a partir dos linfócitos T de cada paciente. As células do paciente são coletadas e enviadas para um centro de produção, onde são geneticamente modificadas para incluir um novo gene que contém uma proteína específica (um receptor de antígeno quimérico - CAR) que direciona as células T para atingir e destruir células tumorais que contêm o antígeno CD19 na sua superfície. As células modificadas são infundidas no paciente2,3.

            A segurança e eficácia de tisagenlecleucel foram demonstradas em um ensaio clínico multicêntrico com 63 pacientes pediátricos e adultos jovens com LLA de células precursoras B. A taxa global de remissão em 3 meses foi de 83%, sendo que 40 pacientes obtiveram remissão completa2.

            O tratamento com Kymriah tem o potencial de causar efeitos adversos graves, que incluem síndrome de liberação de citocinas[A]2,3, eventos neurológicos, neutropenia febril, citopenia prolongada e infecções2. Como tisagenlecleucel também destrói células B normais (que carregam o antígeno CD19), o risco aumentado de infecções pode persistir por um período de tempo prolongado1,3.

Texto elaborado por Acadêmica Iara Gerhrke

                               Revisado por Farm. Tatiane da Silva Dal Pizzol e Farm. Alexandre A. de T. Sartori

 

REFERÊNCIAS

  1. BRASIL. Ministério da Saúde. Portal Saúde Baseada em Evidências. DynaMed. Disponível em: https://goo.gl/ooSVfU. Acesso em: 08/12/2017.
  2. Maura O’Leary, MD. BLA Clinical Review Memorandum. Disponível em:https://goo.gl/bR3zwj. Acesso em: 08/12/2017.
  3. U.S. Food and Drug Administration. Press Announcemet: FDA approval brings first gene therapy to the United States.Disponível em: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm. Acesso em: 08/12/2017.


[A]Resposta sistêmica à ativação e proliferação de células T CAR que causa febres altas e sintomas semelhantes à gripe1,3

CIMRS.org.br
Saúde Pública

Enviar Comentário